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生物技术公司正在拓展工程细胞疗法的前沿
2021年11月11日    阅读量:104    新闻来源:中国风格网 stylechina.com  |  投稿

生物技术公司正在拓展工程细胞疗法的前沿  中网时尚,stylechina.com

细胞的可塑性是其默默无闻的深刻优势之一——想象细胞从掺入基因组的外来 DNA 载体中发光,或者细胞获得新发现的靶向能力以发现和杀死有问题的肿瘤。 


具有超人能力的超能力细胞统一了在生物制药领域爆发的工程细胞疗法的爆发。这包括嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞疗法,在这种疗法中,不同的细胞类型都配备了受体,这些受体可以锁定并杀死癌细胞。或者, 重新编程的干细胞 替代在糖尿病等疾病中丢失的某些细胞类型,以及  对现有细胞进行CRISPR-Cas9 编辑以纠正失明。 


这些令人兴奋的治疗可能性产生了一系列新问题:例如,我们如何大规模制造足够的个性化细胞来满足数百万患者的需求?如何保证治疗质量?我们如何才能真正理解对这些细胞所做的改变对患者是有益的而不是有害的?  


几家生物技术公司正在努力回答其中的一些问题。 Cellares 专注于为大规模制造问题提供解决方案。Mission Bio 正在开发测序平台,可以更好地了解细胞疗法和各种患者的基因变化。两家公司都是快速发展的推动力的一部分,以创造和表征细胞可以被赋予的超人力量。  


Cellares 旨在开发可扩展性——希望细胞疗法的未来没有工程瓶颈。今年早些时候,该公司在 B 轮融资中筹集 了 8200 万美元, 以继续开发 Cell Shuttle,这是一种细胞疗法“盒子工厂”,旨在完全自动化细胞疗法工作流程。 


“2017 年标志着细胞疗法商业化阶段的开始,当时第一个 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准。在此之前,没有人面临如何将其扩展到每年数万名患者、每种药物的挑战,” Cellares 首席执行官 Fabian Gerlinghaus 说。“问题是新的,问题还没有解决。”


Cellares 的技术围绕其 GMP(良好生产规范)盒装墨盒。墨盒是一次性消耗品,可减少仅装卸细胞所需的人工操作。在更大的范围内,Cell Shuttle 系统是包含在机器人工作单元内的墨盒和各种生物处理仪器的组合,该工作单元保持封闭的 GMP 环境。该过程通过集中式软件解决方案由用户控制和定制。


据 Gerlinghaus 称,一次装载 10 个墨盒的能力极大地提高了制造能力。此外,构成 Cell Shuttle 的组件允许高度的客户和随后的患者个性化。“您可以在同一平台上同时运行 10 个具有不同工艺参数和工作流程的不同工艺,”他解释说。“通过选择我们实际要安装在 Cell Shuttle 上的模块化仪器来支持您的工作流程,可以实现高级定制。对特定流程的低级定制发生在面向用户的软件中,它利用了我们模块化系统架构的灵活性。”  


Gerlinghaus 表示,在能力方面,Cell Shuttle 支持“所有典型的细胞制造单元操作”,包括细胞富集、选择系统、细胞激活、非病毒/病毒基因转移、细胞洗涤、培养基或缓冲液更换,以及自动采样。 


“我们软件平台的整个设计意图是让流程开发科学家或制药公司拥有创建和运行定义其产品的流程的能力,”他补充道。 


虽然 Cellares 解决了大规模生产细胞疗法的问题,但了解细胞疗法和患者自身基因组变化的问题仍然存在。这就是 Mission Bio 为自己开辟一个利基市场的地方。这家生物技术公司使用单细胞 DNA 测序和多组学方法以每个细胞为基础了解某些扰动如何改变基因组。 


Mission Bio 的 Tapestri 平台利用基于微流体的方法同时对靶向 DNA 进行测序并识别单个细胞中的细胞表面蛋白。首先,科学家产生了单细胞悬液。该悬浮液与寡偶联抗体一起孵育,可识别和标记特定蛋白质。该解决方案被加载到 Tapestri 平台上,其中每个细胞都被封装成一个液滴。在每个液滴内,蛋白酶反应首先消化 DNA 周围的染色质。 


接下来,每个液滴流入第二个单独的液滴,在那里通过聚合酶链反应扩增目标 DNA 和蛋白质标签,从而进行后续的扩增和测序。最终,读数包括基因型和免疫表型,以更全面地描绘细胞基因组。 


那么,为什么选择在单细胞水平而不是批量水平上利用测序技术呢?“当我们进行批量 [测序] 时,我们假设样本是均质的,” Mission Bio 首席执行官张彦博士说。“但事实并非如此。我们知道生物样本是异质的。如果只使用批量测序,则无法获得高水平的特异性。” 


尽管近年来测序技术(一些提供单细胞分辨率)已经变得非常流行,但 Mission Bio 的 Tapestri 与当今主导该领域的流行 RNA 测序平台截然不同。与 RNA 测序的目标不同的是,Tapestri 着眼于基因组本身,而不是基因表达。这对于癌症等疾病特别有用,在这种疾病中,患者的某些细胞中的 DNA 突变可能会发生巨大变化,从而使一种药物比另一种药物更有效。这对于细胞工程也很有用,因为传统的质量控制方法依赖于培养单细胞克隆进行选择和下游基因组分析——这是一项耗时的任务。 


张举了一个科学家的例子,他们的目标是 CRISPR 编辑细胞,其潜在目标是在单个细胞中进行 27 次单独的编辑。如果没有单细胞测序分辨率,就很难确定哪些细胞已被所有 27 次编辑重新编程,而不是其中 3 次甚至 26 次编辑。“利用我们的技术,他们可以区分[所有 27 次编辑的细胞],”张说。“他们能够优化条件——将所需的编辑效率从 2% 提高到 50%。” 


未来,张希望利用 Tapestri 作为一种策略来监测接受细胞或基因治疗的患者的细胞。“细胞和基因疗法的愿望是用可以持续一生的单剂量治愈患者,”她解释说。“但现在还为时过早,我们仍然需要了解和监测患者。我们的技术,至少在我们看来,对于加速开发非常强大,让您更好地了解安全性、功效、毒性和新陈代谢。”


Mission Bio 最近发布了 Tapestri 细胞和基因治疗解决方案,旨在快速表征细胞和基因治疗开发管道中经过基因编辑的超能力细胞。与此同时,Cellares 继续开发其 Cell Shuttle,预计将于 2023 年底上市。两家公司都在积极寻求合作伙伴关系,以扩大和开发他们的技术。Tapestri在追踪CRISPR 编辑的细胞 和白血病的论文中被引用 ,而 Cellares 宣布与Poseida Therapeutics建立合作伙伴关系,  作为其早期访问计划的一部分。  


总而言之,创造和理解超级细胞的旅程仍在继续。对于前航空航天工程师 Gerlinghaus 而言,这种确保质量和规模以及特殊权力的承诺仍然存在。“我们正在采取一种非常系统的方法,最终将为制药公司提供一个非常可靠的解决方案,最终使患者受益,”他说。“我们对设备的可靠性水平类似于飞机的可靠性水平。”


标签:市场技术今日头条医学研究
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